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生物制剂进入医保目录，
低价新药惠及更多患者
日前，葛兰素史克宣布全球首个且唯一用于治疗系统性红斑狼疮的生物制剂贝利尤单抗（商品名：倍力腾）成功列名《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》。通过医保报销，患者实际支付的治疗费用降低，对患者而言，创新药物的可及性与可负担性大幅提升，可以预见，在未来将有更多狼疮患者从中受益。系统性红斑狼疮是一种慢性系统性自身免疫疾病，主要临床特征为全身多系统、多脏器受累，反复发作，体内存在大量自身抗体。我国狼疮患病率高居世界第二位，患病人群超过万[1]，且合并狼疮性肾炎、精神神经狼疮、肺动脉高压等脏器受累的比例较高，其治疗为风湿免疫科医生带来了严峻的难题。目前，国内狼疮治疗仍以激素、免疫抑制剂等常规药物为主，然而疾病的控制现状却不容乐观。多数患者面临着疾病反复复发，给患者带来了沉重的经济和心理负担，严重影响了其生活质量。《中国系统性红斑狼疮蓝皮书》表明，仅超过30%的患者认为自己的身体状况较好或很好，54%的患者认为自己当前处于重症状态，伴有一个或多个脏器受累及并发症；而有76%的患者认为，当前的健康状况或多或少影响了他们的社会活动[2]。值得欣喜的是，进入新世纪以来，随着药物研发手段的进步，多种靶向针对关键性因子的生物制剂陆续问世，为风湿免疫病的治疗带来了巨变。而在狼疮领域，生物制剂的应用却相对较迟。直到年美国FDA批准贝利尤单抗治疗成人狼疮，狼疮的生物治疗时代才刚刚拉开大幕。贝利尤单抗为近六十年来首款治疗狼疮的生物新药，多项临床研究表明，贝利尤单抗联合常规治疗可有效控制疾病症状，减少器官损害，降低复发风险与激素用量[7]。目前贝利尤单抗已获得国内外多种权威指南推荐[8-9]，主要用于常规治疗基础上仍具有高疾病活动度的活动性、自身抗体阳性的狼疮患者。贝利尤单抗儿童狼疮适应症在华获批，
患者不分老幼共享创新疗法
儿童狼疮早期发病与遗传易感等位基因突变密切相关[10]，因此儿童狼疮严重程度往往高于成人患者，在临床实践中属于疑难杂症病范畴，患儿往往辗转多家医疗机构就诊，易反复发作。治疗儿童狼疮时，医生需考虑因药物引起的，对儿童生长发育和今后生殖功能可能导致的潜在影响。儿童狼疮的难治性与用药的特殊性，对临床工作者提出了极大的挑战。日前，注射用贝利尤单抗获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，扩大适应症人群的年龄，药物适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮5岁及以上患者。此次儿童适应症的获批，使贝利尤单抗成为我国首个且唯一一个覆盖儿童及成人系统性红斑狼疮治疗的生物制剂。新适应症的获批主要基于PLUTO研究的突破性结果[11]。研究设计PLUTO是一项2期安慰剂对照双盲试验，是贝利尤单抗在cSLE中的首个研究。PLUTO研究纳入了93例5-17岁儿童活动性狼疮患者，平均年龄14岁，随机分为两组，分别在传统治疗的基础上联用贝利尤单抗（N=53）或安慰剂（N=40）。研究的主要终点包括SIR4/SIR6应答率，与基线相比SELENA-SLEDAI评分、临床医师总体评价（PGA）评分的平均百分比以及绝对值变化，患儿BILAG评分与基线相比无新发的1A/2B评分的百分比。研究结果治疗52周时，相较于安慰剂组，贝利尤单抗组SIR4应答率在数值上更高（52.8%vs43.6%），差异为9.24，OR1.49（0.64,3.46），SIR6应答率在数值上同样高于安慰剂组。结果如下图所示[11]：图1贝利尤单抗组SIR4应答率数值上高于安慰剂组研究期间，无新发BILAG1A/2B器官域评分的患儿中，贝利尤单抗组患儿多于安慰剂组患儿（图2）。图2两组患者中，贝利尤单抗组无新发BILAG1A/2B器官域评分的患者比例较高52周时，贝利尤单抗组患儿严重复发风险相较于安慰剂组减少64%。图3贝利尤单抗组患儿严重复发风险相较于安慰剂组减少64%此外，贝利尤单抗组PRINTO/ACR30和PRINTO/ACR50应答率均显著高于安慰剂组（图4）。图4贝利尤单抗组PRINTO/ACR30和PRINTO/ACR50应答率显著高于安慰剂组在安全性方面，两组不良反应发生风险相似，未出现新的安全信号。研究结果为贝利尤单抗用于儿童狼疮患者的治疗提供了有力的支持。总结贝利尤单抗为全球首个获批治疗狼疮的生物制剂，也是目前我国首个且唯一一个覆盖儿童及成人系统性红斑狼疮治疗的生物制剂，可用于5岁及以上狼疮患者，贝利尤单抗已进入国家医保目录，更多成人患者可以相对较低的价格享受优质创新药物。无论对儿童患者还是成人患者，生物创新疗法不再遥不可及，将促进临床上疾病的长期规范管理，为中国狼疮患者实现达标治疗增添强大助力。参考文献：
[1]李梦涛,等.中华内科杂志;,():-.
[2]DennisGJ.ClinPharmacolTher.；91(1):-9.
[3]
