近日，肾病新药Iptacopan，治疗C3肾病2期临床试验扩展阶段（12个月）的结果新鲜出炉：尿蛋白显著降低53%！
可能有部分肾友不知道：
什么是C3肾病？
如果肾病患者治疗效果差，肾科医生可能为患者抽血检查免疫功能，其中有一项是「补体C3」，部分患者的补体C3降低，叫做「低补体血症」。
这个补体C3是啥东东？
补体是免疫系统的一个成员。当免疫复合物侵入肾脏后，人体会派出警察——补体，前往追击入侵物。如果免疫复合物非常多、且难以排出体外，战斗异常惨烈，会很快掏空患者的补体：血液中的补体（C3）降低、肾脏内“殉职”的补体（C3）非常多——这种肾病称之为C3肾病。许多C3肾病患者未得到正确诊断，尿蛋白降不下来却蒙在鼓里。
C3肾病是一种难治性肾病，尿蛋白非常难降，尿毒症风险非常大（50%以上）
该病怎么治疗呢？一部分C3肾病属于膜增生性肾病，年中华医学会编写的《肾脏病临床诊疗指南》指出：
各种治疗方案与不治疗“无明显区别”。
近年来又有学者想到，吗替麦考酚酯（MMF）可能对一部分C3肾病患者有效，于是展开试验，结果，好消息是真的有患者缓解了，坏消息是大部分患者未缓解。
一项纳入了-年间33例C3肾病患者的研究显示，吗替麦考酚酯的缓解率只有35%，同时有45.4%的患者在2.4年内发生肾功能恶化（肾小球滤过率降幅超过50%）或是进展到尿毒症。
如果一种治疗方案的缓解率达不到50%，是比较令人失望的。年KDIGO肾病指南对此建议：
新指南建议可以应用吗替麦考酚酯（MMF）治疗，如果治疗（吗替麦考酚酯和依库珠单抗）失败，应考虑进行临床试验。
这个临床试验，也就是本文开头的试验结果。
新药Iptacopan的2期试验成功了！
曾经无药可治的一种难治性肾病，如今终于盼来了解决方案。
尿蛋白降低曲线如图：
尿蛋白（这里的尿蛋白指标用的是尿蛋白/尿肌酐比值，UPCR）在第28天和第84天降幅很明显，随后平稳下降，在天时尿蛋白依然呈下降趋势，降幅57%.
值得一提的是，受试患者的肾小球滤过率（肾功能）提升了6.83个单位。
结语
常见的肾病患者里，无论是原发性的肾炎、肾综等原发性肾病，还是糖尿病肾病、高血压肾病等继发性肾病，都有药可治，唯一例外的，就是C3（膜增生）了。这是一种近乎无药可用的肾病，甚至就连近年来被人称为“最好免疫抑制剂”的吗替麦考酚酯都感到乏力。
目前治疗C3肾病等难治性肾病，通常有2个方法：一是用中医药的祛瘀作用，促进免疫复合物排出；二是用血浆置换，将患者的含有免疫复合物的血浆抽出弃掉，输入新鲜血浆。
Iptacopan等补体抑制剂，虽然不能使所有C3肾病患者得到完全缓解，但已经比传统的免疫抑制剂进步了太多。如果说中医药与血浆置换需要一个搭档，那么胜任这个搭档位置的显然不是传统的免疫抑制剂，而是补体抑制剂。
