摘要：年1月12日和15日，美国食品药品监督管理局（FDA）分别授予TravereTherapeutics公司旗下Sparsentan和ImplicitBioscience公司旗下Atibuclimab孤儿药资格，两药将分别用于治疗IgA肾病和肌萎缩侧索硬化（ALS）。
IgA肾病和ALS的病因和症状
IgA肾病指IgA或以IgA为主的免疫球蛋白在肾小球系膜区以及毛细血管袢呈弥漫颗粒状或团块状沉积所引起的一系列临床及病理变化。根据流行病学研究报道，亚洲地区的发病率排名居首位，20%～40%的IgA患者在20年内将发展成为终末期肾病[1]，现阶段关于IgA肾病的治疗缺乏特异性药物，既往的治疗药物效果并不理想。
ALS是一种慢性神经元性疾病，主要是由运动皮质上运动神经元和脊髓及脑干下运动神经元损伤，导致兴奋性氨基酸毒性、氧化应激损伤、线粒体异常、基因突变、蛋白质失稳和神经营养因子缺乏等。ALS患者的临床症状主要表现为球部、四肢、躯干、胸部、腹部肌肉逐渐无力并萎缩，从而影响运动、交流、吞咽和呼吸功能，最终致死。在治疗方面，目前无论动物实验或临床试验都没有一种完全治愈的方法[2]。
Sparsentan和Atibuclimab信息
年1月12日和15日，FDA分别对Sparsentan和Atibuclimab进行了孤儿药资格认定，两种药将分别用于IgA肾病和ALS的治疗。
Sparsentan是3期临床开发中的在研产品，具有同时阻断内皮素A型受体和血管紧张素II受体功能的双重作用机制。TravereTherapeutics公司正在开发Sparsentan用于治疗IgA肾病。TravereTherapeutics公司预计在年从正在进行的治疗IgA肾病的关键性III期临床试验中获得蛋白尿评估的中期数据[3]。
Atibuclimab是一款抗CD14单克隆抗体，可调节感染和损伤引发的致病性炎症反应。目前Atibuclimab处于II期临床研究中，旨在评估其治疗ALS的有效性和安全性[4]。
孤儿药资格的意义
孤儿药资格的认定，旨在鼓励开发研究疾病影响人数小于20万人的药物。一旦获得孤儿药资格认定，将使研发者可能获得临床试验成本税收抵免和处方药用户费用减免以及市场专有权的奖励。
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参考文献：
[1]HSUYH.ImmunoglobulinAnephropathy［J］.TzuChiMedicalJournal,,26(3):-.
[2]EsMAV,etal.Amyotrophiclateralsclerosis［J］.Lancet,,():.
[3]
